L'edició del genoma (també anomenat edició de gens o edició genètica) és un grup de tecnologies que brinden als científics l'habilitat de canviar l'ADN d'un organisme. Aquestes tecnologies permeten afegir, treure o alterar material genètic a certs llocs del genoma. S'han desenvolupat diversos enfocaments d'edició del genoma. Un bé conegut es diu CRISPR-Cas9 (abreviatura de "repeticions palindròmiques curtes agrupades regularment interespaiades associada a la proteïna 9"). El sistema CRISPR-Cas9 ha generat molt d'entusiasme a la comunitat científica perquè és més ràpid, més barat, més precís i més eficient que altres mètodes d'edició del genoma.
El CRISPR-Cas9 es va adaptar d'un sistema d'edició del genoma natural que els bacteris utilitzen com a defensa immunitària. Quan s'infecten amb un virus, els bacteris capturen petits fragments d'ADN de virus invasors i els insereixen al seu propi ADN en un patró particular per crear segments coneguts com a arranjaments CRISPR. Els arranjaments CRISPR permeten que els bacteris "recordin" els virus (o virus relacionats estretament). Si els virus tornen a atacar, els bacteris produeixen segments d'ARN a partir dels arranjaments CRISPR per reconèixer i adjuntar regions específiques de l'ADN dels virus. Després, els bacteris usen Cas9 o un enzim similar per tallar l'ADN, cosa que desactiva el virus.
Títol original: Una actualización de 2600 millones de años "abre nuevas vías para la edición genética"
La investigación internacional cuenta con el alicantino Francis Mojica para un trabajo en el que confían conseguir mayor eficacia contra enfermedades.
La Universidad de Alicante participa en una investigación internacional que ha logrado revivir proteínas de hace 2.600 millones de años para usarlas como herramientas de edición genética. El equipo de expertos, entre los que está Francis Mojica, señala que con este trabajo se "abre nuevas vías para la edición genética".
Es la primera vez que se consigue reconstruir el llamado sistema CRISPR-Cas de esta forma. La UA destaca que los resultados apuntan a que los sistemas revitalizados no sólo funcionan, sino que son más versátiles que las versiones actuales y podrían tener aplicaciones revolucionarias. La prestigiosa revista científica Nature Microbiology ha dado a conocer los resultados de esta investigación.
La técnica del sistema CRISPR-Caso fue descubierta por el alicantino Francis Mojica a partir de unas secuencias repetitivas presentes en el ADN de bacterias y unos organismos procariotas llamados arqueas. Con ella se pueden cortar y pegar trozos de material genético en cualquier célula, lo que hace posible su utilización para editar el ADN.
"Esta investigación supone un extraordinario avance en el conocimiento sobre el origen y evolución de los sistemas CRISPR-Cas", destaca Mojica. Con ella han podido entender "cómo la presión selectiva de los virus ha ido puliendo al largo de miles de millones de años una maquinaria rudimentaria, poco selectiva en sus inicios, hasta convertirla en un sofisticado mecanismo de defensa capaz de distinguir con gran precisión el material genético de invasores indeseados que debe destruir, de su propio ADN que debe preservar".
Mejor edición genética
¿Cómo se puede aplicar ahora? Mojica espera que este descubrimiento sirva esta "para generar nuevos instrumentos y mejorar las derivadas de los existentes en organismos actuales" gracias a la "forma original de este trabajo de abordar el desarrollo de herramientas CRISPR".
El avance e innovación de esta línea de trabajo se ha centrado en mirar al pasado. Hasta ahora muchos esfuerzos de investigación actuales se centran en encontrar nuevas versiones de sistemas CRISPR-Cas con propiedades distintas en los lugares más recónditos del planeta. Para ello, se exploran sistemas de distintas especies que habitan en entornos extremos o se aplican técnicas de diseño molecular para su modificación.
El equipo de investigación ha realizado la reconstrucción informática de las secuencias CRISPR ancestrales, las ha sintetizado, estudiando y confirmando su funcionalidad. "Resulta sorprendente que podamos revitalizar proteínas Caso que debieron existir hace miles de millones de años y constatar que ya tenían entonces la capacidad de operar como herramientas de edición genética, algo que hemos confirmado en la actualidad editando con éxito genes en células humanas", explica Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC y responsable del equipo que ha validado funcionalmente estas Cas ancestrales en células humanas en cultivo.
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Así han comprado que este sistema ha ido haciéndose más complejo a lo largo del tiempo, lo cual es un señal del carácter adaptativo del mismo, que ha amoldándose a las nuevas amenazas de virus que las bacterias han sufrido al largo de la evolución.
"Curiosamente, en los sistemas ancestrales algunas de estas restricciones desaparecen", recalca en este comunicado el responsable del grupo de Nanobiotecnología de nanoGUNE Raúl Pérez-Jiménez. Es decir, en ámbitos donde "el sistema inmune provoca un rechazo", este nuevo sistema logra "una mayor versatilidad para nuevas aplicaciones".
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